Các 'ông lớn' ngành dược quyết định đặt cược vào AI. Giới quan sát chỉ ra một xu hướng ngày càng phát triển trong ngành dược phẩm thế giới: các nhà sản xuất thuốc lớn đang tăng cường sử dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để nhanh chóng tìm kiếm bệnh nhân cho các thử nghiệm lâm sàng hoặc để giảm số lượng người cần thử nghiệm thuốc.
Mục tiêu là vừa đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc vừa giúp các công ty tiết kiệm hàng triệu USD.
Nghiên cứu trên người là phần tốn kém và cũng mất thời gian nhất trong quá trình phát triển thuốc. Các công ty có thể mất nhiều năm để tìm kiếm bệnh nhân và thử nghiệm thuốc mới, trong một quy trình có thể khiến họ “đốt” hơn 1 tỷ USD từ khi phát hiện ra thuốc đến khâu hoàn thiện.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cho biết, họ đã nhận được khoảng 300 đơn đăng ký kết hợp AI hoặc công nghệ học máy (machine learning) trong phát triển thuốc từ năm 2016-2022.
Hơn 90% số đơn đăng ký đó được gửi trong hai năm qua và hầu hết dành cho việc sử dụng AI tại một thời điểm nào đó trong giai đoạn phát triển lâm sàng.
Những “ông lớn” ngành dược như Amgen (Mỹ), Bayer (Đức) và Novartis (Thụy Sỹ) đang đào tạo AI để quét hàng tỷ hồ sơ y tế công cộng, đơn thuốc, yêu cầu bảo hiểm y tế và dữ liệu nội bộ của chính họ để tìm bệnh nhân thử nghiệm. Trong một số trường hợp, điều đó đã giúp các công ty tiết kiệm tới một nửa thời gian dành cho hoạt động này.
Trước khi ứng dụng AI, Amgen sẽ phải mất nhiều tháng gửi khảo sát tới các phòng khám hoặc bệnh viện để tìm hiểu liệu những địa điểm này có bệnh nhân mang đặc điểm lâm sàng và nhân khẩu học phù hợp với thử nghiệm hay không.
Tuy nhiên, một số ước tính trong ngành cho hay khoảng 80% nghiên cứu không đạt mục tiêu tìm kiếm bệnh nhân vì nhiều lý do: các phòng khám và bệnh viện dễ báo sai số lượng bệnh nhân sẵn có, tỷ lệ từ bỏ tham gia thử nghiệm cao, hoặc bệnh nhân không tuân thủ các quy trình thử nghiệm.
Với công cụ AI có tên ATOMIC, Amgen có thể quét hàng triệu dữ liệu nội bộ và công khai để xác định và xếp hạng các phòng khám, bệnh viện dựa trên hiệu suất trước đây trong việc tìm kiếm bệnh nhân cho các cuộc thử nghiệm.
Việc tìm kiếm bệnh nhân tham gia thử nghiệm ở giai đoạn giữa có thể mất tới 18 tháng. Nhưng ATOMIC có thể giảm thời gian đó xuống một nửa trong một số trường hợp.
Amgen đã sử dụng ATOMIC trong một số thử nghiệm thử nghiệm thuốc điều trị các bệnh bao gồm bệnh tim mạch và ung thư, đồng thời đặt mục tiêu sử dụng công cụ này cho hầu hết các nghiên cứu vào năm 2024.
Công ty cho biết đến năm 2030, họ hy vọng AI sẽ giúp họ giảm thời gian để phát triển một loại thuốc khoảng hai năm - thậm chí nhiều hơn - so với mức trung bình của thập kỷ này.
[EU kích hoạt kế hoạch cải cách luật quản lý ngành dược phẩm]
Về phần mình, phía Novartis cũng sử dụng công cụ AI nhằm thúc đẩy việc tìm kiếm, đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm thuốc nhanh hơn, rẻ hơn và hiệu quả hơn. Song công ty cũng thận trọng cho biết AI chỉ hoạt động tốt khi có dữ liệu đủ nhiều và chất lượng.
Theo ông Sameer Pujari, chuyên gia AI tại Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), chưa đến 25% dữ liệu y tế được công khai để phục vụ những hoạt động nghiên cứu như vậy.
Bayer, nhà sản xuất dược phẩm Đức, cho biết họ đã sử dụng AI để cắt giảm tới vài nghìn người tham gia cần thiết cho cuộc thử nghiệm giai đoạn cuối cho asundexian, một loại thuốc nhằm giảm nguy cơ đột quỵ ở người lớn.
Với công cụ AI có tên ATOMIC, Amgen có thể quét hàng triệu dữ liệu nội bộ và công khai. (Nguồn: amgen) Công ty đã dùng AI để liên kết kết quả thử nghiệm giai đoạn giữa với dữ liệu trong thế giới thực từ hàng triệu bệnh nhân ở Phần Lan và Mỹ, nhằm dự đoán những rủi ro lâu dài ở nhóm đối tượng có đặc điểm tương tự như nhóm thử nghiệm.
Nếu không có AI, Bayer cho biết họ sẽ phải chi thêm hàng triệu USD và mất thêm chín tháng để tuyển tình nguyện viên.
Bây giờ công ty muốn tiến thêm một bước nữa. Đối với nghiên cứu thử nghiệm thuốc asundexian ở trẻ em, Bayer có kế hoạch sử dụng dữ liệu bệnh nhân trong thế giới thực để tạo ra cái gọi là “nhóm đối chứng bên ngoài” nhằm loại bỏ nhu cầu về nhóm bệnh nhân dùng giả dược.
Bayer cho hay vì tình trạng này rất hiếm ở nhóm tuổi trẻ em nên sẽ khó tìm kiếm bệnh nhân thử nghiệm. Ngoài ra, cũng có những lo ngại về tính đạo đức của việc cho người tham gia thử nghiệm dùng giả dược khi chưa có phương pháp điều trị nào được chứng minh.
Nhóm đối chứng ngẫu nhiên truyền thống thường cho một nửa số người tham gia dùng giả dược để đối chiếu kết quả với nhóm thử nghiệm.
Do đó, Bayer nhắm đến việc khai thác dữ liệu ẩn danh trong thế giới thực về những đứa trẻ có tình trạng bệnh tương tự. Bayer hy vọng điều đó sẽ đủ để giúp nhận biết hiệu quả của thuốc. Việc tìm kiếm bệnh nhân trong thế giới thực bằng cách khai thác dữ liệu y tế điện tử có thể được thực hiện thủ công, nhưng các công cụ AI sẽ tăng tốc quá trình này một cách đáng kể.
Mặc dù không hay xảy ra, các công ty cũng từng dùng các nhóm đối chứng bên ngoài trong thử nghiệm thuốc, chủ yếu với các bệnh hiếm gặp có ít bệnh nhân hoặc hiện chưa có phương pháp điều trị.
Bayer cho biết họ đang thảo luận với các cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA, về việc dùng AI để tạo ra một nhóm đối chứng bên ngoài cho thử nghiệm nhi khoa của mình.
Việc tích hợp AI trong ngành dược phẩm thể hiện một sự thay đổi mang tính bước ngoặt trong ngành, trong đó, dẫn đầu xu hướng là các công ty lớn như Amgen, Bayer và Novartis.
Những tiến bộ này có khả năng cách mạng hóa hoạt động phát triển dược phẩm bằng cách đẩy nhanh tiến độ từ khi phát hiện thuốc đến khi đưa chúng ra thị trường.
Song dù AI sẽ giúp định hình tương lai của ngành dược phẩm, việc duy trì các tiêu chuẩn quản lý nghiêm ngặt vẫn là điều tối quan trọng nhằm đảm bảo tính an toàn, hiệu quả cho các sản phẩm thuốc được lưu hành trên thị trường./.
